FDA批准尼达尼布(Ofev)作为首个治疗具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺病(ILDs)的药物​

2020年3月9日，勃林格殷格翰宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准尼达尼布(Ofev)用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺病(ILDs)，这是针对该疾病的首个获批治疗药物。可能发展为进行性慢性纤维化ILD的疾病包括未分类ILD、自身免疫性ILD、慢性hypersensitivity肺炎、结节病、肌炎、干燥综合征、煤工尘肺病以及特发性间质性肺炎(如特发性非特异性间质性肺炎)等。​

尼达尼布是什么?​

尼达尼布是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，可抑制ILDs中参与肺纤维化的关键信号通路。该药物目前已获批用于特发性肺纤维化(IPF)的治疗，以及减缓系统性硬化症相关ILD(SSc-ILD)患者的肺功能下降速率(这两种均为ILD的亚型)。2019年10月，FDA授予尼达尼布“突破性疗法认定”，用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化ILDs。此次新增适应症使尼达尼布能够惠及肺纤维化持续恶化的慢性纤维化ILDs患者。​

尼达尼布获批依据与不良反应​

获批依据​

FDA的批准基于INBUILD临床试验数据。这是ILD领域首个根据患者疾病临床行为而非主要临床诊断进行分组的III期临床试验。该试验中，尼达尼布的安全性和耐受性特征与此前IPF研究结果一致。​

常见不良反应​

与安慰剂组相比，尼达尼布治疗组发生率≥5%的最常见不良反应包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲减退、体重下降、头痛、高血压、鼻咽炎、上呼吸道感染、尿路感染、疲劳和背痛。详见下文补充的重要安全信息。​

关于间质性肺病​

间质性肺病包含200多种疾病，均被归类为罕见病，这类疾病可能导致肺纤维化，肺组织发生不可逆瘢痕形成，从而对肺功能产生负面影响。据估计，18%至32%的ILD患者会出现肺纤维化持续恶化的慢性纤维化ILDs。​

关于III期INBUILD临床试验​

INBUILD临床试验结果已发表于《新英格兰医学杂志》，该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组III期研究，在15个国家的153个研究中心开展，评估了尼达尼布(150毫克，每日两次)治疗具有进行性表型的慢性纤维化ILDs患者52周的疗效和安全性。试验共纳入663名患者，其中412名(62.1%)在高分辨率计算机断层扫描(HRCT)上呈现普通型间质性肺炎(UIP)样表现。患者随机分组基于HRCT检测到的纤维化模式。肺功能通过用力肺活量(FVC)的年下降速率进行评估——FVC是肺功能评估的公认指标。​

关于尼达尼布(Ofev)​

尼达尼布已在美国及全球75个以上国家获批用于IPF患者的治疗。2019年9月，尼达尼布获美国FDA批准，成为首个且唯一用于减缓SSc-ILD患者肺功能下降速率的治疗药物。​

尼达尼布(Ofev)适应症​

尼达尼布是一种处方药，适用于：​

1.治疗特发性肺纤维化(IPF)患者；​

2.治疗肺纤维化持续恶化(进展)的慢性间质性肺病患者；​

3.减缓系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD，又称硬皮病相关ILD)患者的肺功能下降速率。​

目前尚未明确尼达尼布在儿童中的安全性和有效性。​