FDA批准尼达尼布(Ofev)用于治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)​

2019年9月6日，美国食品药品监督管理局(FDA)今日批准尼达尼布胶囊(商品名：Ofev)用于减缓成人系统性硬化症(又称硬皮病)相关间质性肺病(SSc-ILD)患者的肺功能下降速率。这是FDA批准的首款针对这一罕见肺部疾病的治疗药物。​

关于硬皮病与间质性肺病​

硬皮病是一种罕见疾病，会导致全身组织(包括肺部及其他器官)增厚并形成瘢痕。间质性肺病(ILD)是一类影响肺间质(肺结构的重要组成部分)的疾病，也是硬皮病最常见的临床表现之一。SSc-ILD是一种进行性肺部疾病，患者肺功能会随时间逐渐下降，可能导致残疾甚至危及生命。ILD是硬皮病患者的首要死亡原因，通常因肺部无法为心脏提供充足氧气而导致肺功能丧失。美国约有10万名硬皮病患者，其中约半数患有SSc-ILD。​

关于尼达尼布的临床研究​

尼达尼布治疗SSc-ILD的有效性通过一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验验证，该试验纳入了576名20-79岁的SSc-ILD患者。患者接受了52周的治疗，部分患者治疗时长延长至100周。主要疗效指标为用力肺活量(FVC)——即深吸气后能用力呼出的最大气体量，是评估肺功能的核心指标。​

尼达尼布的处方信息​

尼达尼布的处方信息包含以下警告：中度至重度肝损伤患者、肝酶升高及药物性肝损伤患者、胃肠道疾病患者需慎用；该药物可能具有胚胎-胎儿毒性(可导致胎儿伤害)、引发动脉血栓栓塞事件(血栓)、出血及胃肠道穿孔风险；P-糖蛋白(P-gp)抑制剂和细胞色素P4503A4(CYP3A4)抑制剂可能增加尼达尼布的暴露量，正在使用这些抑制剂的患者需密切监测尼达尼布的耐受性。尼达尼布的常见副作用包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲减退、头痛、体重下降及高血压。​

该药物此次获批获得了FDA优先审评资格(Priority Review)，对于这类药物，FDA的目标是在6个月内完成申请审评，前提是该药物获批后能显著改善严重疾病的治疗、诊断或预防的安全性或有效性。此外，尼达尼布还获得了孤儿药资格(Orphan Drug)，该资格旨在激励和支持罕见病治疗药物的研发。​